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病来垮一家?虚拟实验帮新药研发又好、又快、又便宜
2018-09-25 13:14  [db:来源]    我要投搞
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众所周知,药物研发是一个高投入且漫长的过程,这直接导致了某些药品价格居高不下。

前段时间大获好评的电影《我不是药神》中的一句“我吃了三年的药,吃掉了房子,吃垮了家人。”就再现了这一问题。

传统药品研发的流程非常复杂,进入所谓的“临床阶段”,也不过才走完了漫漫制药长路的1/3——通常,新药研发需要十年以上时间,而光临床试验就分为三期,涉及千人以上的随机对照实验通常需要3-7年的时间方能完成。

如此漫长的流程和极高成本投入成为药品价格居高不下的一大原因。如今,不少药厂和医药研发企业都寄希望于通过改善药物研发流程降低药物研发成本——包括时间和资金成本——从而生产更多价格低廉的好药。

路径之一是正在临床试验中有所尝试的“虚拟实验”——这将可能为新药研发带来一些变革性的改变——如果虚拟实验有望成为常规做法的话。诚然,现在仍遇到了一些问题。

去年10月,位于麻省坎布里奇的生命科学公司AOBiome Therapeutics公布了为期12周的实验性痤疮治疗药物临床试验的结果。该公司称,其随机双盲安慰剂对照试验证明了,一种含有有益细菌的局部喷剂能够安全有效地降低痤疮病损的严重程度和数量。

该药物必须成功通过另一轮测试,即所谓的III期临床试验,AOBiome才能向食品药品监督管理局(FDA)申请上市许可证。

这一切听起来和标准药物开发流程没什么区别,但事实并非如此。

这场已完成的试验采用的是被称为“虚拟实验”的临床测试方法,具体操作手段如下:

通过社交媒体和互联网广告招募志愿者,对8,000多人进行在线筛选,以确定他们是否符合资格;

最终选出了372名试验参与者以邮寄形式接收药物或安慰剂;

AOBiome向每位参与试验的志愿者发放一部iPhone用于拍摄痤疮,志愿者需要通过一款手机软件把照片发送给医生兼研究员进行评估,并与研究团队的员工进行视频会议沟通;

这和一般的药物试验截然不同。

通常,传统药物试验的志愿者需要到研究站点多次,并且接受评估。评估时间需要预约,很多志愿者光在路上就得花费几个小时的时间,甚至还得为此请假。在德勤管理咨询公司(Deloitte Consulting LLP)生命科学业务的常务董事道恩·安德森(Dawn Anderson)看来,这种参与形式“在时间和精力上都造成了不小的负担”。而住得太远的患者也因此无法参与试验。

但AOBiome的痤疮药物试验完全不同——不设现场筛选面试,患者也无需亲自就诊——谓之“虚拟”试验。

提供这一虚拟实验服务的是洛杉矶临床试验公司Science 37(戳链接,详细了解)。这家公司使用专有的软件和无线设备,为医药公司提供虚拟临床试验服务,刚才提到的AOBiome就是它众多客户之一。

“我们把试验带到了患者家中,消除了阻止其参与的障碍,包括地理、时间和便利性障碍。”Science 37联合创始人兼首席医疗官贝琳达·谭博士(Dr. Belinda Tan)说道。

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